Laiks mainīties: zinātne "ir attīstījusies ārpus pašreizējās klīnisko pētījumu sistēmas"

Tony MALLETT
Būtisks platība darbu veiktā Eiropas alianse Personalizēta Medicine (EAPM) bažas klīniskos pētījumos un pacientu piekļuvi tiem.

Viens no EAPM galvenajiem mērķiem ir risināt plašākus personalizētās medicīnas (PM) jautājumus attiecībā uz klīniskajiem izmēģinājumiem, biobankām, datu koplietošanu un daudz ko citu, vienlaikus risinot ES iniciatīvu “Apvārsnis 2020”.

Pašreizējā specializētās ārstēšana Eiropas pacientiem kampaņu, kas pazīstams kā pakāpienus, tā norāda, ka Eiropai ir nepieciešama vide, kas ļauj agri pacientu piekļuvi jaunas un efektīvas PM, un jauna veida klīnisko izmēģinājumu būs izšķiroša nozīme, lai acheiving šo.

Saskaņā ar EAPM, pārvietojas personalizētu medicīnu savu nākamo posmu būs atkarīgs no sarežģītā starptautiskā klīniskā pētījuma, kurā iesaistīti augsti izvēlētas pacientu populāciju, uz cilvēka bioloģiskā materiāla vākšanu un izmantošanu lielām datu bāzēm par bioinformātikas.

Organizācija norāda, ka Eiropai ir vajadzīgs atšķirīgs formu datu radīšanu, un klasiskā pieeja klīniskajos pētījumos nevar sagūstīt šos datus adekvāti. Šodien apakšgrupas pacientiem tiek noteiktas plašā slimību kategorijām, izmantojot prognostiski vai prognozēšanas biomarķieru. Tie ir jāapstiprina ar lielu iedzīvotāju skaitu, tāpēc zinātnes sasniegumus diagnostikas izsmalcinātību un stratifikācijas ir jāiekļauj pētījumos.

Panākumi ir lielāka sadarbība starp daudziem partneriem - nozares un akadēmiskās aprindas, statistikas speciālistiem un pacientiem, bet arī regulatoriem. EAPM uzskata, ka regulatoriem un maksātājiem ir jāapstiprina gudras, bet stabilas klīnisko pētījumu metodikas.

"Lai arī Eiropā varētu nebūt tējas ballīte, mēs noteikti jūtam nepieciešamību pēc izmaiņām," sacīja Antverpenes Onkoloģijas centra direktors profesors Luiss Deniss.

reklāma

"Mūsu sistēma veselības politikas ir jāmaina, bet vairākas ieinteresētās personas nav justies kā mainās," viņš piebilda, vienlaikus aicinot lielāku un labāku Eiropas sadarbībai fundamentālajiem pētījumiem.

Profesors Denis pamatoja direktors Eiropas organizācijas pētniecības un vēža ārstēšanai (EORTC), Denis Lacombe, kurš teica: "Visām ieinteresētajām personām būtu atstāt savu komforta zonu. Mēs dodas uz jaunām formām klīniskās izpētes PM un mums visiem - tas ir pharma, akadēmiskajām aprindām, maksātāji, regulatori -. Vajadzība virzīties uz jauna veida sadarbībā "

Lakombe piebilda: “Pacienti gaida terapeitiskus uzlabojumus un jautā mums - lai gan mums ir labas tehnoloģijas - vai mēs viņiem tiešām piegādājam labākās jaunās zāles? Un, ja mēs cieši skatāmies spogulī, patiesībā mēs neizmantojam optimāli tehnoloģijas. ”

"Ir jābūt vairāk sadarbība, jaunie modeļi ... un tas nozīmē, ka mums ir jādomā ārpus kastes," viņš teica.

Karl Solchenbach, Intel direktors Eiropas Exascale Labs, paņēma uz punkta sadarbības no tehniskā viedokļa, sakot, ka atvērtā pirmkoda programmatūras licencēšanas atvieglotu datu apmaiņu. Viņš piebilda, ka Intel bija strādā veselības nozarē ar ātrgaitas datoriem palīdzēt process pētījumu datus daudz ātrāk. Tas būtu fenomenāli ātri nākotnē, viņš piebilda.

Ingrid Maes no PricewaterhouseCoopers sacīja: “Pētniecība un attīstība nākotnē tiks vērsta uz pacientu - kur ir vislielākā vajadzība? Mēs veidosim vairāk zināšanu un būs nepieciešami vairāk datu, kas nozīmē lielāku sadarbību. Šī sadarbība notiks ne tikai veselības aprūpes telpā, bet tajā iesaistīsies arī citi datu sniedzēji, piemēram, Google un Microsoft. ”

Viņa piebilda, ka: "Pharma būs nodarboties ar maksātāju un pacientu ļoti agrīnā stadijā, lai saprastu patieso vērtību, ko viņi attīstās. Uzsvars tiks likts uz rezultātiem, klīniskā, veselības ekonomikas un dzīves kvalitātes rezultātu. Rezultāti noteiks vērtību jaunas ārstēšanas un būs jauno valūtu. "

Louis Denis piebilda, nākotnē: "Jāpievērš pacientu centrētu un vairāku profesionālo, pētniecības jābūt apliecina bāzes un sirdsapziņa bāzes, nav jābūt randomizēti pētījumi bez sekundāriem galapunktiem dzīves un izmaksu efektivitāti kvalitāti un mums ir nepieciešams, lai uzlabot sniegumu ar tādu pašu naudas summu. "

Edīte Frenoja no Eiropas Farmācijas rūpniecības un asociāciju federācijas (EFPIA) piebilda, ka: “Zinātne ir attīstījusies ārpus pašreizējās izmēģinājumu sistēmas - izmēģinājumi ir lēni, dārgi un neelastīgi. Nākotnē lieli izmēģinājumi var būt neiespējami, jo ārstēšana kļūst personalizētāka un zinātne turpina uzlabot mūsu zināšanas. Šīs zināšanas sniegs labākus rezultātus, jo mēs stratifikācijas ceļā noņemam neatbildētājus. ”

Saskaņā ar EAPM, tiesiskais regulējums Eiropā vajadzībām pielāgojot arī, ne tikai, lai ļautu vieglāk piekļūt mazākās grupās priekšmetu, bet arī atzīt par rezultātu ticamību izmēģinājumu daudz mazāks nekā klasiskās randomizētā pieeju.

Tā uzskata, ka ir nepieciešams, lai nodrošinātu tādu normatīvo vidi, kas reaģē uz visu ieinteresēto personu vajadzības, vienlaikus arī saglabājot pacientu drošību, ar gala rezultātu nodrošināt attīstību ārstēšanu pacientiem.

Un ir nepieciešami atbilstošas ​​metodikas un infrastruktūra, kas atbalsta lielus skrīninga platformas, lai nodrošinātu pētniecības un uzticamību pierādījumu kvalitāti, organizācija saka.

EAPM uzskata, ka progress būs bieži nozīmē jaunu tehnoloģiju izmantošanu datu uztveršanas, tiešu datu ievades, un reālā laika reakciju, pāri mazākiem daudzcentru pētījumos vairākās valstīs. Skaidrākas un saskaņota regula būs būtiska. Un plašāka atbalsts būs vajadzīgs, lai daudznozaru pētniecību, un publiskā un privātā sektora partnerību.

Plašāka saskaņošana atvieglos šo procesu, tā uzskata, un palīdz samazināt izmaksas un administratīvo slogu. Jaunā paradigma varētu ieviest uz risku balstītu pieeju, un dot translācijas zinātni un elementus veselības tehnoloģiju novērtēšanas klīniskos pētījumos, ar lielāku sabiedrības atbalstu pētījumiem.

EAPM ir pārliecināta, ka attīstība PM prasa sarežģītus starptautiskus klīniskos pētījumos ar ļoti izvēlētas pacientu populāciju, uz cilvēka bioloģiskā materiāla vākšanu un izmantošanu lielām datu bāzēm par bioinformātikas.

No klīniskās izpētes PM mugurkauls būs bioloģiski brauc klīniskos pētījumos ar spēcīgu praktisko izpēti sastāvdaļas, izmantojot state-of-the-art tehnoloģiju, piemēram, biomarķieru iegūti no neinvazīvās molekulāro attēlveidošanu.

Organizācija uzskata, ka daudzi narkotiku kandidāti iedziļināties klīniskā pētījumā bez atbilstošas ​​izpratnes un dokumentāciju mērķa bioloģijā, kas iet daļēji izskaidro neveiksmi vēlākajos posmos zāļu izstrādes un augsto berze likmi. Arī daži no terapeitiskiem līdzekļiem varētu būt bijusi veiksmīga, ja tās būtu pārbaudīta pacientu grupā visvairāk varētu gūt labumu no narkotiku.

Šodien, tā saka, apakšgrupas pacientiem tiek noteiktas plašā slimības kategorijā. Bet, tā kā biomarķieri un modelēšanas ir jāapstiprina ar lielu iedzīvotāju skaitu, diagnostikas izsmalcinātību un noslāņošanās ir atkarīga no veiksmīgas iekļaušanu zinātnes sasniegumus klīniskos pētījumos.

Ian Banks, priekšsēdētāja ECCO pacientu darba grupas, vienojās, ka pacientiem ir piekļuve labākām zināšanām. Viņš teica: "Tas ir neiespējami dot iespēju pacientiem, ja vien viņi var saprast informācija tiek dota tiem."

Bankas bija jāpapildina ar priekšsēdētāja EAPM darba grupas pētniecības, prof Ulrik Ringborg, kurš piekrita, ka pārraida informāciju, bija galvenais, lai pacientu iesaistīšanos savu ārstēšanu.

Un, plašāk, Eiropas Parlamenta deputāts Petru Luhan teica: "Mums ir nepieciešams, lai turpinātu risināt problēmu likvidēt šķēršļus un mācīties runāt vienā valodā. Tikmēr, ir nepieciešamas būtiskas izglītības un apmācības pasākumi, lai nodrošinātu, ka zināšanas un labu praksi attiecībā uz jaunas tehnoloģijas un zinātniskie pieejas ir kopīgas.

"Jauni atklājumi nebūs mūs ļoti tālu, ja mēs zinām, kā risināt problēmu, radot zināšanas un attīstīt pareizos instrumentus," piebilda Rumānijas politiķis.

"Un tas ir tikpat patiess, kad runa ir par sanāksmes izaicinājumu tulkojot jaunas zināšanas medicīnā ar tiešu labumu pacientiem, tai skaitā kvalifikācijas un biomarkeri apstiprinātāju un jaunu dizainu klīniskajos pētījumos," Luhan piebilda.

 

EAPM s Soļi 2014-2019:

• STEP 1: nodrošināt tādu normatīvo vidi, kas ļauj agri pacientu piekļuvi jaunas un efektīvas personalizētu medicīnu (PM)

• STEP 2: Palielinot pētniecību un attīstību PM, vienlaikus atzīstot savu vērtību

• STEP 3: izglītību un apmācību veselības aprūpes speciālistiem uzlabošana

• STEP 4: Atbalstot jaunas pieejas, lai atlīdzinājumu un HTA novērtējumu, nepieciešama pacienta piekļuvi PM

• STEP 5: Palielinot informētību un izpratni par PM

EAPM uzskata, ka šo mērķu sasniegšanai būs uzlabot pacientu dzīves kvalitāti ikvienā valstī Eiropā.

Tonijs Mallets ir Briselē strādājošs ārštata žurnālists. [e-pasts aizsargāts]

Dalieties ar šo rakstu: