Uzlabojoša terapija — Eiropas inovācija laikā pēc COVID-19

Labdien, veselības kolēģi, un laipni lūdzam Eiropas Personalizētās medicīnas alianses (EAPM) atjauninājumā — tas noteikti ir bijis aizņemts EAPM pēdējā laikā ar uzlabotas terapijas zālēm (ATMP), raksta. EAPM izpilddirektors Dr Denis Horgan.

Uzlabotas terapijas zāles (ATMP)

EAPM nesen publicēja rakstu par uzlabotas terapijas zālēm (ATMP) — tas tika izveidots kopā ar ekspertu grupu, un tas atspoguļo EAPM perspektīvu šajā jautājumā. Tas ir jautājums, kas tiek ļoti apspriests ES līmenī. Eiropas Parlamenta deputāte no Spānijas Susana Solís Perez (Renew Europe) ir teikusi, ka viņas interese par progresīvām biotehnoloģijām un ATMP radās dabiski. Pēc izglītības inženiere, viņa 18 gadus pavadīja privātajā sektorā, pirms kļuva par Eiropas Parlamenta deputātu.

Gaidāmā farmācijas tiesību aktu pārskatīšana ir lieliska iespēja pievērst uzmanību nozarei, sacīja EP deputāte: "Iespējas ir milzīgas, taču ir arī izaicinājumi." Pérez teica. 

Tomēr gaidāmajā asins, audu un šūnu tiesību aktu pārskatīšanā Eiropas Komisija neplāno mainīt klīniskos kritērijus, ko izmanto, lai ārstēšanu klasificētu kā uzlabotas terapijas zāles (ATMP). Andžejs Rys, SANTE ģenerāldirektorāta veselības sistēmu un produktu direktors. 

Runājot pasākumā, rys teica, ka priekšlikums tiek gaidīts līdz vasarai. "Ir pienācis laiks atjaunināt šo sistēmu, lai tā turpinātu nodrošināt, ka drošības un kvalitātes prasības atspoguļo daudzos tehnoloģiskos sasniegumus un jaunos riskus transplantācijas, transfūzijas medicīnas un mākslīgās apaugļošanas jomā," savās sagatavotajās piezīmēs sacīja Komisijas amatpersona.

EAPM ekspertu paneļi — izaicinājumi priekšā!!

reklāma

Neskatoties uz šo tehnoloģiju unikālajām iespējām, regulējuma, zinātnes, ražošanas un tirgus piekļuves jomās pastāv dažas neatrisinātas problēmas, kas joprojām kavē spēju izmantot potenciālu. Gēnu terapijai ir vairākas specifiskas īpašības, kas izaicina pašreizējo veselības aprūpes sistēmu paradigmu. Pašlaik tiem ir neskaidri rezultāti. Tās ir "vienreizējas un vienreizējas ārstēšanas metodes" kā atsevišķas hronisku slimību ārstēšanas metodes, pašlaik tikai ierobežotām iedzīvotāju grupām un, iespējams, piedāvā dzīvi mainošus uzlabojumus. 

Nozarei ir jāsaskaras ar daudzām problēmām, kas sarežģī pāreju no pētniecības uz pacientu piekļuvi. ATMP veiktspēja joprojām ir jāoptimizē. Gēnu terapijai vēl ir pilnībā jāpilda pacientiem dotie solījumi. Pastāv zinātniskas, klīniskas izstrādes un regulējuma problēmas, kas kavē nozares attīstību, tostarp nepietiekama izpratne par to, kā produkti darbojas/reaģē organismā, nepieciešamība pēc stabiliem un paredzamiem ražošanas procesiem, kas var ražot pacientam piemērotus produktus. vai nu individualizētā veidā, vai “ļoti mazas populācijas” veidā, spēcīga korelācija starp zināšanām par produktu un drošības profilu un klīnisko ieguvumu (tostarp RWD vietā pēc apstiprināšanas) un spēju samazināt izmaksas.

Atšķirībā no jauninājumiem ar jaunām ķīmiskām vienībām vai bioloģiskām vielām, piemēram, antivielām un vakcīnām, ATMP izstrāde ir saistīta ar ievērojamu zinātnisku un tehnisku nenoteiktību, ko papildina ierobežotā pieredze ar klīnisko un komerciālo lietošanu, kā arī grūtības MVU piekļūt finansējumam. 

Normatīvi

Tiesību akti ir attīstījušies divu gadu desmitu laikā, lai veicinātu nozares potenciālu un aizsargātu sabiedrību. ES pamatnoteikumi farmācijas jomā, kas pieņemti 2001. gadā, ir atjaunināti, lai aptvertu zinātnes un tehnoloģijas progresu. Saskaņā ar ES tiesību aktiem cilmes šūnas tiek klasificētas kā ATMP, ja ar tām tiek veiktas būtiskas manipulācijas vai tās tiek izmantotas citai būtiskai funkcijai. Tie var būt somatisko šūnu terapijas produkti vai audu inženierijas produkti atkarībā no tā, kā zāles darbojas organismā.

Paši regulatori ir saskārušies ar grūtībām pieņemt lēmumus. EMA novērtējums par alipogēnu sekoja ilgstošām apspriedēm, kurās lieta tika izskatīta un par to balsoja četras reizes, un konvencijas — ja ne noteikumi —, kas reglamentē EMA procedūras, tika izmestas pa logu. EMA noraidīja tās apstiprinājumu, neskatoties uz labvēlīgo ieteikumu, ko sniegusi specializētā CAT komiteja, parādot nepieciešamību precizēt attiecības starp Uzlaboto terapiju komiteju (CAT) un Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteju (CHMP) un vairāk atzīt, ka daudzas problēmas. ATMP normatīvajā dokumentācijā papildus spēcīgām vispārējām zināšanām par tradicionālās farmakoloģijas jautājumiem ir nepieciešama īpaša izpratne par gēnu un šūnu terapijas produktiem. Paši CAT dalībnieki apgalvo, ka strauji augošajai gēnu terapijas jomai nepieciešama integrēta pieeja. 

Jāņem vērā arī…

ATMP ir ievērojama vieta pastiprinātajā ES un ASV sadarbībā zāļu jomā, kur Komisijas, EMA un FDA augstākās amatpersonas atzīst "līdzīgas regulatīvās problēmas abās Atlantijas okeāna pusēs" un piekrīt veicināt agrīnas paralēlas zinātniskas konsultācijas un stiprināt sadarbību. par kopīgām zinātniskām pieejām regulējumam 

Papildu palīdzība var parādīties kā (arī novēlota) 2014. gada regula par klīniskajiem izmēģinājumiem, nodrošinot saskaņotākus un ātrākus klīnisko izmēģinājumu apstiprināšanas procesus. Un attiecībā uz sabiedrības atbalstu, neskatoties uz pašreizējo sarežģīto regulējošo režīmu, ir līdzsvars par labu pat gēnu terapijai, lai gan tas ir saistīts ar ievērojamu nenoteiktību.

Ražošanas sektorā pieaug interese par sistēmu integrāciju ražošanā un izplatīšanā, jo pieaug pārliecība, ka labi definētas stratēģijas būs ļoti svarīgas turpmākajā standartizācijā un darbplūsmas optimizācijā.

Citas progresīvās izmeklēšanas jomas ietver mazmolekulāras zāles, kas selektīvi kontrolē mRNS translāciju olbaltumvielās, augu mikrovezikulas, kas satur mazas RNS ilgtspējīgas vēža terapijas nodrošināšanā un palīglīdzekļos, kā arī nākamās paaudzes gēnu terapijas izstrādi, CRISPR-Cas9 tehnoloģiju un inženierijas. eksosomu terapija.

Šis būs jautājums par sadarbību ar EAPM un interesēs mūsu biedrus visu atlikušo gadu, un EAPM ir publicējusi rakstu, Veselības aprūpes veicināšana ar uzlabotas terapijas zālēm: politikas diskusija, kas ir pieejams lasīšanai, noklikšķiniet šeit.  

Un citos politikas jautājumos...

EMA un EUnetHTA publicē darba programmu 2021.-2023.gadam

EMA un iepriekšējais Eiropas Veselības tehnoloģiju novērtējuma tīkls (EUnetHTA), kas tika izveidots ar secīgām vienotajām darbībām, no kurām pēdējā tika noslēgta 2021. gada maijā, uzsāka sadarbību 2010. gadā, pamatojoties uz Augsta līmeņa farmācijas foruma1 ieteikumiem, ar mērķi izmantot sinerģiju starp normatīvo novērtējumu un veselības tehnoloģiju novērtējumu (HTA) visā zāļu dzīves ciklā. Tika izveidots pirmais EMA-EUnetHTA darba plāns 2012.–2015. gadam, un ziņojums par šī kopīgā darba rezultātiem tika publicēts 2016. gada aprīlī. Pēc tam tika panākta vienošanās par otro kopīgo darba plānu 2017.–2021. gadam, un ziņojums tika publicēts 2021. gada jūnijs. 

Parlaments dod galīgo zaļo gaismu datu koplietošanas likumprojektam

Likumdevēji ir apstiprinājuši vienošanos, ko parlamenta un Padomes sarunu dalībnieki decembrī panāca par Datu pārvaldības likumu, likumprojektu, kura mērķis ir veicināt datu ekonomiku, regulējot starpnieku darbību. Darījums tika apstiprināts ar pārliecinošu balsu vairākumu, 501 balsi par, 12 pret un 40 atturoties. DGA nosaka datu tirdzniecības noteikumus, ietver mazākus datu ekonomikas dalībniekus un nodrošina publiskā sektora datu atkārtotas izmantošanas mehānismu. "Mūsu mērķis ar DGA bija izveidot pamatu datu ekonomikai, kurai cilvēki un uzņēmumi var uzticēties. Tikai tad, ja tiek garantēta uzticēšanās un godīgums, datu koplietošana var pilnībā attīstīties un stimulēt jaunus uzņēmējdarbības modeļus un sociālo inovāciju," Angelika Niebler , sacīja Eiropas Parlamenta vadošais sarunu vadītājs. 

Noslēpumains hepatīta uzliesmojums

Vismaz viens bērns ir miris pēc saslimšanas ar mistisku akūta hepatīta uzliesmojumu, kas inficējis bērnus 10 Eiropas valstīs, apstiprinājusi Pasaules Veselības organizācija (PVO). Līdz 21. aprīlim visā pasaulē ir bijuši vismaz 169 "nezināmas izcelsmes" gadījumi, paziņoja PVO. "Gadījumi ir vecumā no viena mēneša līdz 16 gadiem. 17 bērniem (aptuveni 10 procentiem) bijusi nepieciešama aknu transplantācija; ziņots par vismaz vienu nāves gadījumu," paziņoja PVO. Hepatīts ir aknu iekaisums, kas ir būtisks orgāns barības vielu pārstrādei, asiņu filtrēšanai un cīņai ar infekcijām. Kamēr PVO paziņoja, ka infekciju cēlonis joprojām tiek izmeklēts, ANO iestāde atzīmēja, ka adenovīrusa infekcija, kas izraisa akūtu hepatītu, ir viena no iespējamām iespējām, kas jāapsver.jonu.

Kā pandēmija ir ietekmējusi sieviešu veselību

Trīspadsmit procenti sieviešu, salīdzinot ar 7% vīriešu, arī teica, ka viņām nācās izlaist ārsta apmeklējumus vai izvairīties no veselības aprūpes sistēmas pandēmijas laikā “faktoru dēļ, kas nav manā kontrolē”, piemēram, finanses, transports vai fiziska invaliditāte. (Getty Fonda attēli) Pandēmija ir mainījusi cilvēku dzīves visā pasaulē, un tai ir bijusi īpaši unikāla ietekme uz sievietēm. Lielāks skaits sieviešu tika izstumtas no darbaspēka, jo valsts bija slēgta, un daudzām ekonomiskās nenoteiktības, ierobežotu bērnu aprūpes iespēju un nestabilas skolas kārtības laikā daudzām ir bijis liels izaicinājums žonglēt ar attālināto darbu un ģimenes pienākumiem. 

ES tiesību aktu izmaiņas garantē NI zāļu piegādi 

Eiropas Savienības (ES) tiesību aktu izmaiņas, kuru mērķis ir garantēt medikamentu piegādi no Lielbritānijas uz Ziemeļīriju, ir izturējušas savu pēdējo posmu. Eiropadome ir ratificējusi izmaiņas, kuras pagājušajā nedēļā pieņēma Eiropas Parlaments. Ziemeļīrijas protokols nozīmē, ka Ziemeļīrija joprojām atrodas ES farmācijas regulējuma sistēmā. Tomēr lielāko daļu zāļu tas saņem no Lielbritānijas, kas tā nav. Tā parādījās kā viena no galvenajām protokola grūtībām, jo ​​farmācijas uzņēmumi brīdināja, ka tas novedīs pie produktu izņemšanas. 2021. gada decembrī ES publicēja priekšlikumus, kuru mērķis bija izveidot kaut ko tuvu pirms Brexit pastāvošajam status quo. ES sarunu vadītājs Marošs Šefčovičs sacīja, ka izmaiņas nodrošinās nepārtrauktu medikamentu piegādi Ziemeļīrijai. "Tagad mums ir ilgstošs risinājums, kas tika piegādāts rekordīsā laikā," viņš teica. "Es turpināšu cieši sadarboties ar Apvienotās Karalistes valdību, lai nodrošinātu paredzamību, juridisko noteiktību un visu Ziemeļīrijas kopienu labklājību."

Un tas pagaidām ir viss no EAPM — atgādinājums, varat skatīt EAPM rakstu par uzlabotas terapijas zālēm ŠEIT. Esiet drošs un vesels, un izbaudiet atlikušo nedēļu.

Dalieties ar šo rakstu: