#EAPM - retas slimības, zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai un ERN attīstība

Eiropas Personalizētās medicīnas alianse (EAPM) vienmēr ir cīnījusies par vienādu pacientu piekļuvi labākajai aprūpei un ārstēšanai, un tas ir vairāk nekā reti sastopamu slimību slimnieku gadījumā., raksta EAPM izpilddirektors Deniss Horgans.

Jūsu darbs IR Klientu apkalpošana Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai regula, ko ES pieņēma 2000, ir palīdzēja izstrādāt atbilstošas ​​zāles retu slimību pacientiem, no kuriem tagad ir vairāk nekā 150.

Tāpēc in 2020 tas būs regulas 20th gadadiena, kas bija un joprojām ir vērsta uz to, lai nodrošinātu, ka pacientiem, kas cieš no retiem apstākļiem, ir tāda pati ārstēšanas kvalitāte kā jebkuram citam pacientam.

Tomēr, kā tas ir, mgalvenie centieni joprojām vajadzīgs veicināt un stimulēt pētījumus, lai palielinātu esošās zināšanas, kas nav pietiekami tuvu, lai risinātu problēmas.

Vairāk par retajām slimībām

Tiek lēsts, ka starp 5,000-8,000 ir atšķirīgas retas slimības. Daudzi no tiem skar bērnus, vidējais diagnozes laiks ir pieci gadi un 95% no slimniekiem joprojām nav pieejama terapija.

Papildus pieciem gadiem, kas nepieciešami diagnozei, tas arī notiek vidēji septiņi ārstiem, lai sasniegtu pareizu diagnozi.

reklāma

Eiropā reti sastopama slimība vai traucējums ir tāds, kas skar mazāk nekā vienu no 2,000 cilvēkiem. Daudzi, bet ne visi, ir vēzis. Lielākā daļa ir ģenētiska.

Visi šie visi, šīs slimības ir atšķirīgas, jo, protams, ir ierobežots skaits pacientu ar viņiem un bieži vien trūkst ilgtermiņa pētījumu un līdz ar to arī zināšanas par tām.

Arīklīniskos pētījumus ir grūti organizēt ar slimības apakšgrupu, kas izplatīta daudzās valstīs.Un, galu galā, daudzas reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētās zāles ir nespējuši pieteikties tirdzniecības atļaujas saņemšanai.

Acīmredzot dpaklāju cenas ir parasti pētniecībai un attīstībai jāietver liels laiks, nauda un citi resursi. Tas tad jāsaskaņo ar nepieciešamību atgūt ieguldījumus...kaut kā.

Eiropas Savienība ir paziņojusi, ka šīs dzīvībai bīstamas vai hroniski novājinošas slimības ietekmē tik maz cilvēku, ka ir nepieciešami kopīgi centieni, lai samazinātu slimību skaitu.

Datu nozīme 

Veselības un pārtikas drošības komisārs Vytenis Andriukaitis atzīmēja to ir daudz datu par pacientiem ar īpašiem nosacījumiem, \ t bet tas ir izplatīts visā Eiropā dažādos 600 reģistros. Tās ir datu bāzes, kurās ir informācija par pacientiem ar īpašiem nosacījumiem. 

Pašlaik svarīgie pieejamie dati netiek vākti visā ES, un nav kopēju standartu, lai analizētu jau pastāvošo informāciju.

Eiropas Rnorādes Ndarbavietas ir būtiskas, lai apvienotu dažādu valstu ekspertīzes centrus un profesionāļus, lai apmainītos ar zināšanām un noteiktu, kur pacientiem jāiet, kad viņu mītnes zemē nav pieejamas zināšanas.

Ir skaidrs, ka ES ir vajadzīga veicināt pētījumus par retām slimībām, \ tun novērtēt pašreizējās skrīninga populācijas prakses līdzās reti-slimību reģistriem.

Pa to laiku, Eiropas Komisija ir pieņemt kopīgu novērtējumu par spēkā esošajiem tiesību aktiem par bērniem un retām slimībām.

 Pieeja būs, pirmkārt, novērtēt ES tiesību aktu efektivitāti. Tas tiks sasniegts analizējot stimulu ietekmi farmaceitiskās inovācijas šajā jomā.

Otrkārt, tā mēģinās izveidot pieejamība un pieejamība. \ t svarīgs zāles Eiropas Savienība.

Prioritāte pacientu un ieinteresēto personu vidū ir velciet kopā efektīva stratēģija kas ļaus ES tulkot līdzās optimālai lietošanai zināšanas un Eiropas references tīkli, kas vērsti uz breti piekļūt ārstēšanai-slimniekiem.

ERN - cik labi viņi strādā? 

Eiropas Komisija jau ir aplūkojusi, kā darbojas tikai dažu gadu vecs ERN. 

Atsevišķi šie ERN daļēji bija t gada jūnija ziņojuma priekšmetsviņš ir Eiropas Revīzijas palāta, Kas atzīmēja, ka vēl viens ES tiesību akts, proti, pārrobežu veselības aprūpes direktīvu"veicina ciešāku sadarbību vairākās jomās, proti, pacientu pārrobežu apmaiņā" un veselības aprūpes pieejamību pacientiem ar retām slimībām". 

Tiesa"ziņojumā norādīts, ka "ES ieinteresēto personu (pacientu) plaši atbalsta Eiropas reto slimību references tīklu koncepciju" organizācijām, ārstiem un veselības aprūpes sniedzējiem) \ t". 

Tomēr, ziņojumā norādīts: “TKomisija nav sniegusi skaidru redzējumu par to turpmāko finansēšanu un to, kā tos attīstīt un integrēt valstu veselības aprūpes sistēmās." 

ERN 2017 tika uzsāktas dažādām reto slimību klasēm. Katrs saņem €1 miljonu finansējums piecu gadu laikā no ES veselības programmas. 

Komisija finansē arī pacientu reģistrus un ERN atbalsta pasākumus, kā arī IT rīku izstrādi, jo īpaši izmantojot Eiropas infrastruktūras savienošanas instrumentu.

Kur mēs esam un kur mums jābūt

Daudzi eksperti tam piekrīt retās slimības noteikti starp tiem vissvarīgākais iemeslss, lai uzlabotu sadarbību veselības jomā ESlīmenisneatkarīgi no dalībvalsts kompetences veselības aprūpes jomā.

Pašlaik piekļuves sistēma nav pielāgota jaunajai zinātnei, kā arī nav pietiekami daudz stimulu rpētniecība lai apmierinātu medicīniskās vajadzības. Tas noved pie situācijas, kurā sistēma - tā, kā tā ir - neattiecas uz reta slimība pacienti. 

Nepieciešams vairāk pārrobežu sadarbības, lai uzlabotu ERN, uzlabojot savienojumi vairāk dalīties pieredzē.

Kad runa ir par narkotikām retām slimībām, tšeit ir skaidri slieksni kurā brīdī tirgus ir vienkārši pārāk mazs, lai farmācijas uzņēmumi varētu pamatot ieguldījumus pētniecībā un attīstībā. Šī problēma ir jārisina.

Eiropas Komisija ir atzinusi tcepiet to būtībā par skaitļiem. Komisijas pieeja ir balstīta uz kritiskās masas radīšanu ERN un piedāvāt stimulus Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai regulā.

ES izpilddirektors ir teicis, ka idzimtenes palīdz atrisināt daļu no problēmas. Vispārīgi runājot, tviņš ir veicis stimulus, tā saka, taču regulai ir bijusi nevēlama ietekme - piemēram, gadījuma rakstura ārkārtīgi augstas cenas.

Integrācija un sadarbība

Daudzi, tostarp ES līmenī, uzskata, ka tviņš nākamais solis vajadzētu pilnībā integrēt ERN invalsts veselībai kurš struktūras. šis Would samaziniet diagnostikas laiku. 

ERN arī jāpārveido par vidi, kas ir izdevīga pētniecībai.

Bet, lai to veiksmīgi paveiktu, ir nepieciešams strādāt daudz labāk kopā. Pastāv spēcīgs arguments, ka cinkorporācija ir laba retām slimībāmun dalībvalstis arī jāizveido kontaktpunkti ERN.

Acīmredzot ir vajadzīga „pārdošanas piķis”, lai izskaidrotu valsts veselības aprūpes sistēmām visā Eiropā kādi labie instrumenti ir ERN. Diemžēl, lai padarītu šo pārdošanas piķi grūtāku, sstublāji nav savstarpēji izmantojami. Tviņa jautājums ir steidzami jārisina. 

Savā nodabā, ERN neatrisinās visu. Tātad loceklis states jābūt motivētiem, lai pārliecinātu viņus strādāt kopā.

Arī reālajiem pierādījumiem ir sava loma. Ir prasība pēc skaidra redzējuma un plašas kohortas šādus datus. 

Industry uzskata, ka tā ir gatavs saskarties ar vajadzību lai virzītos uz priekšu attiecībā uz reāliem pierādījumiem un pievērstu uzmanību slimībām. Tomēr Eiropai ir jābūt veidot zināšanas- un par laimi tas tā jau ir notiek mcilvēkstāti. 

Bet esNenovērošana bez piekļuves zaudē punktu. Un, visbeidzot, no pacientam jāpaliek bez ceļa, retas slimības vai ne.

Dalieties ar šo rakstu: