#EAPM - Veselības aprūpes izpēte: diskusiju virzīšana uz priekšu ...

Pētījumi veselības aprūpē ir nepārtraukta diskusija, un Eiropas Personalizētās medicīnas alianse (EAPM) vienmēr ir bijusi skaļa šajā nozīmīgajā jomā, raksta EAPM izpilddirektors Deniss Horgans.

Plašā tēma un tās daudzie elementi ir alianses pastāvīgas iesaistīšanās priekšmets, un tas tiks uzsvērts gaidāmajā 7. ikgadējā prezidentūras konferencē Briselē 8. – 9. Aprīlī.

Šis notikums Rumānijas prezidentūras ES paspārnē notiek pēc ļoti veiksmīga 2018. gada beigās Milānā notikušā kongresa, kas aptvēra daudzus jautājumus.

EAPM atzīmē, ka Manfreds Vēbers, Eiropas Tautas partijas vadošais kandidāts gaidāmajās Eiropas vēlēšanās, šonedēļ mudināja ES kopīgi strādāt pie tā, ko viņš dēvēja par “vērienīgu pieeju medicīnas pētniecībā”.

Šī bija daļa no viņa atklātā vēža apkarošanas pamatplāna, kurā viņš teica, ka “neviens nedomā, ka cīņā var uzvarēt viena valsts” pret šo slimību.

EPP Vēbers piebilda, ka eksperti un pētnieki viņam ir teikuši, ka "ja mēs apvienojam savu naudu un resursus, mēs faktiski varam izārstēt vēzi".

EAPM nesen publicēja rakstu par galveno kandidātu jeb “Spitzenkandidaten”. Jūs to varat atrast šeit.

reklāma

Kā norāda Vēbers, runājot par pētniecību Eiropā, nepārprotami ir nepieciešama lielāka sadarbība. Piemēram, aliansei bija galvenā loma MEGA iniciatīvas izveidē, kas bija diskusiju temats pētniecības inovāciju forumā šonedēļ (sīkāk par semināru zemāk).

Miljonu Eiropas genomu aliansi (MEGA) līdz šim ir parakstījušas 19 dalībvalstis, un tās dibināšanas pamatā bija nepieciešamība apvienot ES valstu koalīciju, lai sadarbotos inovāciju ieviešanā veselības aprūpes sistēmās.

Līdz šim visā Eiropā ir bijusi kaut kāda daļēja pieeja dažādās tiesību aktu sadaļās, piemēram, klīniskajos pētījumos, IVD un citur.

Eiropai jābūt aktīvākai, aplūkojot, kā vislabāk ieviest jauninājumus veselības aprūpes sistēmās, it īpaši attiecībā uz savietojamību, taču ir daudz citu jomu.

Faktiski arī šonedēļ tika uzdoti jautājumi par vispārējās datu aizsardzības regulas (GDPR) efektivitāti, EMA vadītājam Gvido Rasi daudziem pārsteidzot, sakot, ka viņš nav pārliecināts, ka digitālā revolūcija un normatīvā vide ir saderīgi.

Divos punktos skaidrība ir nepieciešama nekavējoties, viņš teica, atsaucoties uz sekundāro datu izmantošanu veselības izpētei un jautājumam, kurš ir atbildīgs, ja kādam izdodas identificēt labticīgi anonimizētus datus.

Tie ir derīgi punkti, un EAPM ir nobažījies arī par to, ka dalībvalstis var dažādos veidos īstenot GDPR noteikumus, kas pārsniedz un pārsniedz miljona ES genomu kohortas mērķi, nozīmē, ka patiesi kooperatīvas pieejas “MEGA stils” ir galvenais iet uz priekšu.

STOA seminārs par veselības aprūpes pētniecību 

Kā jau minēts, ceturtdien, 10. janvārī, notika Eiropas Parlamenta Zinātnes un tehnoloģiju iespēju novērtēšanas (STOA) ekspertu grupas rīkots darbseminārs par novatoriskiem risinājumiem pētniecībai veselības aprūpē.

Diskusijas pamatā bija manifests, ko atbalstīja Eiropas personalizētās medicīnas alianse.

Ceturtdien, 10. janvārī, notikušajā augsta līmeņa forumā tika apspriestas idejas par jaunas pieejas izstrādi labākas precizitātes zāļu piegādei Eiropā, un tajā piedalījās arī Beļģijas veselības ministre Megija De Bloka un EORTC vadītājs Deniss Lakombe.

EORTC bija galvenais pulcēšanās virzītājspēks un uzņemas galveno lomu EAPM Regulatīvo lietu darba grupā.

Sanāksmē EP deputāts Pols Rībigs, kurš ir STOA priekšsēdētāja vietnieks, noteica bumbu, sakot, ka datiem ir liela nozīme veselības aprūpē, it īpaši pārrobežu veselības aprūpes situācijās. Datu izmantošana piedāvā iespēju glābt dzīvības un uzzināt, kādi medikamenti darbojas kopā.

Rībiga uzskata, ka jauna regulējuma izveidošana starp rūpniecību, pacientiem, valdībām un citām ieinteresētajām personām varētu mazināt nedaudz problemātisko pašreizējo situāciju.

Beļģijas veselības ministre, kura iepriekš ir piedalījusies EAPM pasākumos, sacīja, ka vēlas pēc iespējas ātrāk piedāvāt piekļuvi zālēm visiem pacientiem - norādot uz 2014. gadā parakstīto līgumu ar farmācijas nozari par klīniski nozīmīgu terapiju pieejamību pacientiem ilgtspējīgā veidā.

Seminārā arī dzirdēts, ka gēnu terapija spēj ievērojami uzlabot pacientu dzīvi.

Par mūsdienu veselības aprūpes konceptu 21. gadsimtā dalībnieki dzirdēja, ka ir ļoti efektīvas, inovatīvas jaunas zāles, kuras ir apstiprinātas, pamatojoties uz ļoti ierobežotu pacientu skaitu, taču tās lieto lielam skaitam pacientu ilgi pēc tam.

Ir nepieciešami vairāk reālās pasaules datu un pierādījumu.

Daži izaicinājumi priekšā ... 

Seminārā tika dzirdēts, ka attiecībā uz jauno tehnoloģiju izaicinājumiem pētniecības un sabiedrības vidē pētniekiem tas galvenokārt attiecas uz bioinformātikas risinājumiem, salīdzinošās novērtēšanas tehnoloģijām un datu interpretāciju. Situācija ir sarežģīta gan pētniekiem, gan tiem, kas laiž zāles tirgū, un pēdējos apstrīd jauni ārstēšanas apstiprinājumi un lietošana bez etiķetes. Šie jautājumi turpina radīt izaicinājumus cenu noteikšanai, veselības tehnoloģiju novērtēšanai un jaunām terapeitiskām vadlīnijām.

Noteikti ir nepieciešami reglamentējošie izmēģinājumi, kuru mērķis ir dokumentēt jaunas zāles, taču to galvenie gala punkti bieži vien ir tikai un vienīgi narkotiku centrā un balstās uz ļoti atlasītām populācijām.

Kontroles grupa faktiski var nebūt reāla prakse, kas noved pie sliktas ārējās derīguma iespējas, kas nepietiekami apkalpo ikdienas pacientus un ārstus. Mūsdienu klīniskajos pētījumos tiek aplūkotas optimālās pacientu grupas, zāļu kombinācijas un secības, kā arī ārstēšanas ilgums, taču jāatrod veids, kā pārstrādāt, kā strādāt kopā.

Seminārā tika dzirdēts par EMA pētījumu, kas parādīja, ka no 48 vēža zālēm, kas apstiprinātas laikā no 2009. līdz 2013. gadam, tikai nedaudz vairāk par trešdaļu bija izdzīvošanas pagarināšanās.

Klātesošajiem tika teikts, ka kritiskā plaisa, kas jānovērš Eiropas līmenī, ir saprast, kā pāriet no narkotiku pētniecības uz pacientu un sabiedrību, vienlaikus nodrošinot arī visu ieinteresēto personu intereses.

Seminārā tika pārstāvēta Eiropas Farmācijas rūpniecības un asociāciju federācija (EFPIA), kura sacīja, ka viņus iedvesmojis manifests, it īpaši idejas par to, kā izveidot sadarbības pētījumu telpu, lai veiktu kvalitātes izmaiņas.

Lai veiktu pakāpeniskas izmaiņas, klātesošajiem tika teikts, ka jāapvieno ieinteresētās personas, kuras nav pieradušas strādāt kopā. Veselības aizsardzības arēna ir unikāla, un var rasties interešu konflikti, kā arī nepieciešamība saglabāt līdzsvaru starp piekļuvi un jauninājumiem.

Neitrāls brokeris ir ārkārtīgi svarīgs, un tā rezultātā tika izveidota Inovatīvo zāļu iniciatīva.

Seminārā tika dzirdēts par nepieciešamību sadalīt skābbarības attīstības fāzēs, kā arī starp pētniecību un aprūpi, pēdējos divus nepieciešams tuvināt.

Izstrādes un reģistrācijas procesā ir arī neskaidrības. Nepieciešamas telpas, kurās pacienti un pētnieki var sanākt kopā, lai saprastu, kā ar tām rīkoties.

IMI ir projekts ar nosaukumu “Lielie dati labākiem rezultātiem”, kura mērķis ir noteikt rezultātus, kas ir vērsti uz pacientu, bet ir svarīgi arī HTA struktūrām, ārstiem un pētniekiem. Tas balstās uz datiem no visām jomām.

Genomika, attēlveidošana un pacienta stratifikācija 

Seminārā dzirdēts, ka agrāk genoma sekvencēšana maksāja 10 miljonus eiro, tikpat daudz, cik tajā laikā bija dārgākā māja Londonā, bet tagad tas maksās mazāk nekā Arsenal abonementa biļete. Tagad, ja viņi vēlas, daudziem cilvēkiem genomi var tikt secēti.

Lielas izmaiņas viņš notika arī attēlveidošanā. Šīs tehnoloģijas var pielietot pētniecībā un medicīnas praksē, lai gan abas jomas ir diezgan atšķirīgas. Bet tie abi ir svarīgi pacienta stratifikācijas ziņā.

Klīniskajā praksē stratifikācija var palīdzēt labāk diagnosticēt un prognozēt, labāk lietot zāles, piemēram, attiecībā uz personalizēto medicīnu, kā arī ar īpašiem aprūpes ceļiem, kas optimizēti individuāliem gadījumiem.

Medicīnas atklājumos stratifikācija var dot lielāku skaidrību par terapeitiskajiem mērķiem agrīnā attīstības stadijā un padarīt klīniskos izmēģinājumus lētākus un, visticamāk, gūt panākumus II un III posmā.

Seminārā dzirdēts, ka labākai stratifikācijai nepieciešami četri pīlāri. Tie ir plaša mēroga genomiskie testi, skaidrs juridiskais pamats piekļuvei atbilstošiem datiem un pieeja pacientiem, ļoti liela virtuālā kohorta, ideālā gadījumā nosakot populācijas mērogu, un saskaņota elektronisko veselības reģistru (EHR) galveno aspektu pārstāvēšana.

Klātesošie uzzināja, ka Eiropā ir vislielākā EHR ierakstu grupa pasaulē, un tajā ir dažas no vismodernākajām klīniskās un populācijas genomikas programmām visā pasaulē. Tika izcelts Eiropas veidojošais viena miljona genomu projekts, kas pazīstams kā MEGA, un seminārā tika uzklausīts, ka mērķis tiks viegli pārsniegts.

Traucējošas zāles un HTA   

Seminārā tika dzirdēts, ka ļoti novatoriskām, potenciāli ārstnieciskām zālēm ir jāpārdefinē vērtība. Jaunie uzņēmējdarbības modeļi arī veicina nepieciešamību uzlabot sadarbību starp kompetentajām iestādēm valsts un reģionālā līmenī attiecībā uz galvenajiem lēmumiem par narkotiku cenu noteikšanu.

Ir paradigmas izmaiņas ceļā, kad veselības aprūpe pāriet no ārstēšanas uz iespējamo ārstēšanu un profilaksi, no anatomiskās uz molekulāro, no zāļu izrakstīšanas līdz terapijas piegādei, no riska / ieguvuma līdz klīniskajai pievienotajai vērtībai un no apstiprināšanas līdz piekļuvei.

Šī pārmaiņa prasīs izmaiņas gan pētniekiem, gan izstrādātājiem, pacientiem un ārstiem.

Tikmēr, runājot par veselības tehnoloģiju novērtēšanu, darbnīcā tika uzklausīts, ka HTA struktūrām ir svarīgi novērtēt, kas notiek ar pacientiem pēc ārstēšanas, un tāpēc reālās pasaules dati ir vitāli svarīgi.

Tradicionāli ir bijusi sākotnējā HTA, lai novērtētu tirgus atļauju, taču vēlāk vajadzētu būt arī salīdzinošai vai pilnīgai HTA ne tikai kompensācijas nolūkos, bet arī, lai atbalstītu atbilstošu lietošanu.

Ir vajadzīgas jaunas HTA metodes, lai atbalstītu internacionalizāciju un pielāgotos jaunajai personalizētās medicīnas ērai.

Pacienti    

Klātesošie dzirdēja, ka, ja veselības aprūpe darbojas, lai apmierinātu pacientu reālās vajadzības zāļu izstrādē, tas samazina risku visām pusēm.

Medicīnas attīstība un piekļuve tām ir secīgs process, kura secība ir paredzēta efektīvu produktu laišanai tirgū. Tas nav optimāls un varētu būt labāks, bet tas darbojas. Tomēr pastāv mīkla starp piekļuvi un pierādījumiem, un pamatjautājums ir "Kas ir pietiekami daudz pierādījumu?"

Dalieties ar šo rakstu: