Reti #diseases: Tirdzniecības apstiprinājumam vienkārši nepietiek

Pēc Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) ekspertu grupas decembra beigās Eiropā retu slimību pacienti guva impulsu ieteicams septiņas zāles apstiprināšanai, tostarp divas zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, tuvinot pacientus jaunām iespējām, kā atvieglot vairākus nopietnus apstākļus.

Ekspertu grupa ieteica piešķirt Alofisel reģistrācijas apliecību, kas ārstē smagas Krona slimības izraisītās komplikācijas, un apstiprināja nosacītu atļauju Crysvita, kas ir pirmais līdzeklis smagas, progresējošas kaulu slimības ārstēšanai, kas pazīstama kā X-saistīta hipofosfatēmija. Pēc sākotnējā ieteikuma šīs zāles var sagaidīt galīgo reģistrācijas apliecību nākamā gada sākumā.

Eiropiešiem, kuri ar nepacietību gaida žūrijas lēmumu, šī attīstība noteikti rada cerību. Bet svinēt vēl ir par agru, jo viņiem nepietiks ar reģistrācijas apliecību, lai piekļūtu šīm procedūrām. Patiešām, viņu spēja lietot šīs zāles ir atkarīga no tā, vai valstu valdības atļauj šīs zāles iekļaut sabiedrības veselības un citās apdrošināšanas shēmās, kas nav dots.

Šo narkotiku apstiprināšanas nozīme pārklājuma jomā ir tas, ko mugurkaula muskuļu atrofijas (SMA) pacienti pārāk labi pārzina. 2016. gada decembrī ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) apstiprināts Spinraza, pirmās zāles SMA - iedzimta slimība, kas ietekmē aptuveni 1 no 10,000 2017 dzimušajiem, izraisa smagu muskuļu vājināšanos un ir galvenais zīdaiņu nāves ģenētiskais cēlonis. XNUMX. gada jūnijā EMA piešķirts Spinraza piekļuve tirgum. Tomēr šodien lielākā daļa Eiropas SMA pacientu joprojām nevar piekļūt zālēm, jo ​​viņi gaida, lai uzzinātu, vai viņu valdības apstiprinās kompensāciju.

Stikla sienas, kas turpina stāvēt starp SMA slimniekiem un vienīgajām zālēm, kas var ārstēt viņu stāvokli, ir brīdinošs stāsts un brīdinājums pacientiem, kuri citādi varētu slavēt EMA jaunāko apstiprinājumu kārtu. Aptuveni 30 miljoni reto slimību pacientu ES un viņu ģimenes apgalvo, ka valdībām ir jābūt gatavākām spert pēdējo soli, ja tās nopietni vēlas darīt zāles pieejamas visiem.

Protams, diskusijas par šāda veida retu slimību zālēm bieži ir pilnas. No vienas puses, kritiķi apšauba, kāpēc Eiropas sabiedrības veselības sistēmām būtu jāaptver tādu slimību ārstēšana, kuras skar nelielu daļu iedzīvotāju. No otras puses, pacientiem paliek jautājums, kāpēc viņiem tiek liegta pieeja zālēm, kas var nozīmēt atšķirību starp dzīvi un nāvi.

reklāma

SMA pacientiem likmes patiešām ir tik lielas. Kad ASV biotehnoloģijas uzņēmums Biogen pirmo reizi sāka tirgot Spinraza, tas tika pasludināts par izrāvienu ārstēšanu pret to, kas līdz šim labākajā gadījumā tika uzskatīts par novājinošu slimību - sliktākajā gadījumā - ar nāves sodu. Ir pierādīts, ka Spinraza palīdz pacientiem atgūt galvenās motora funkcijas, piemēram, sēdēšanu, stāvēšanu un staigāšanu neatkarīgi, un ievērojami uzlabo izdzīvošanas rādītājus.

Tagad SMA pacienti visā Eiropā gaida, lai uzzinātu, vai viņu veselības iestādes integrēs zāles viņu pieņemtajā (un aptvertajā) ārstēšanā. Pašreizējais nenoteiktības klimats daudziem pacientiem sagrauj nervus: piemēram, britu mazulim NHS birokrātijas dēļ nesen tika liegta piekļuve Spinraza, pat ja zāļu izmaksas bija aptvēra ko veic vietējā slimnīca.

Šobrīd, Itālija un Zviedrija ir vienīgās valstis, kas Spinraza ir padarījušas pieejamu visiem pacientiem, izmantojot valsts veselības sistēmu, neatkarīgi no vecuma, funkcionēšanas spējas vai SMA veida. Citas ES dalībvalstis, tostarp Spānija, Francija, UK,  pašlaik izlemj, vai apstiprināt Spinraza pārklājumam. Diemžēl jau Norvēģija un Dānija ir aizkavējušas zāļu apstiprināšanu kompensēšanai, negatīvi ietekmējot SMA pacientus un viņu ģimenes.

Tie, kuri skeptiski vērtē zāļu apstiprināšanas pagarināšanu, galvenokārt koncentrējas uz izmaksām, vaicājot, kāpēc veselības dienestiem būtu jāfinansē tādu slimību ārstēšana, kuras skar salīdzinoši maz cilvēku. Bet ieguvumi sabiedrības veselībai ir skaidri.

Pirmkārt, šādas zāles iemesla dēļ tiek apzīmētas kā “reto slimību” ārstēšanas metodes. Ražotājiem, izstrādājot zāles, kas paredzētas salīdzinoši nelielai iedzīvotāju daļai, ir maz ekonomisku stimulu. Tā rezultātā ES - kā arī veselības iestādes ASV un citās valstīs - piedāvā subsīdijas, ekskluzīvu tirgu un citus stimulus, lai mudinātu farmācijas uzņēmumus izstrādāt retu slimību ārstēšanu. ES nemazina savus vārdus, noslēpjot skaidra pozīcija par šo jautājumu, norādot, ka "pacientiem, kuri cieš no retām slimībām, ir jāpiešķir tāda pati ārstēšanas kvalitāte kā citiem pacientiem Eiropas Savienībā".

Citam nav noliedzams, ka cilvēks var dot daudz lielāku ieguldījumu ekonomikā un daudz vairāk izmantot dzīvē, kad viņš var veikt pamatfunkcijas bez palīdzības. Spinraza - tāpat kā nesen apstiprinātie Alofisel un Crysvita un citi reto slimību ārstēšanas veidi - ļauj pacientiem izšaut normālā ekspozīcijā. Tad dzīves laikā ietaupītā nauda, ​​padarot reto slimību slimniekus neatkarīgākus, daudzkārt atsver šo zāļu vienreizējās izmaksas.

Mēs dzīvojam laikmetā, kad zinātne un medicīna var paveikt vairāk nekā jebkad agrāk, bet tikai tad, ja Eiropas valdības var panākt līdzsvaru starp reto slimību zāļu iedarbību un sociālās labklājības ierobežojumiem. Ar vairāk retu slimību terapija tiek plānota nekā jebkad agrāk, sabiedrības veselības aizsardzības amatpersonas, bez šaubām, arvien biežāk saskaras ar šīm problēmām. Bet valdību morālais pienākums ir nepārprotams: atbalstot novatoriskus zinātniskus pētījumus un novēršot astronomiskās veselības aprūpes izmaksas tiem cilvēkiem, kurus skārušas retas slimības, ir ļoti svarīgi spert pēdējo soli un segt šāda veida narkotikas.

Dalieties ar šo rakstu: